За първи път експериментално лекарство срещу мозъчен тумор при деца, за който няма ефективно лечение, дава изключително добри резултати. Препаратът, наречен ONC201, почти удвоява продължителността на живота на пациенти с дифузен среден глиом (DMG) или дифузен вътрешен глиом на моста (DIPG).

Изводите са направени от международен екип изследователи, ръководен от Здравния център към Университета на Мичиган и Педиатричния център за мозъчен тумор Chad Carr, и са публикувани в специализирането издание Cancer Discovery.

Дифузните средни глиоми са особено агресивни и след образуването им пациентите обикновено живеят 11-15 месеца. Тези тумори се срещат най-често при деца и млади хора. Единственото налично лечение е лъчетерапията и дори това е трудно, тъй като туморите са разположени сред мозъчни области с критични функции.

„Това е невероятно труден тумор за лечение. Преди това проучване са правени повече от 250 клинични изпитвания, които не са успели да подобрят резултатите. Сега е постигната голяма пукнатина в бронята", коментира Карл Кошман, доктор по медицина, доцент по педиатрична невроонкология и клиничен научен директор.

В две клинични изпитвания, тестващи ONC201 при общо 71 пациенти с H3K27M-мутирани дифузни срединни глиоми, средната обща преживяемост е била почти 22 месеца. А почти една трета от пациентите са живели повече от две години.

Първоначално лекарството е било създадено за борба с ракови клетки с повишена активност на допаминовите рецептори, но изследователите са установили, че молекулите на ONC201 са в състояние да проникнат през бариерата между мозъка и кръвообращението и да въздействат върху глиомните клетки.

Наблюденията показват, че приемът на лекарството не предизвиква сериозни странични ефекти.

Последващото изследване на взаимодействието между ONC201 и раковите клетки, както се надяват учените, ще позволи създаването на още по-ефективни лекарства, които не само ще забавят развитието на глиома, но и ще го унищожат.